U.S. Food and Drug Administration degli Stati Uniti approva Epclusa® (Sofosbuvir / Velpatasvir) per bambini di età pari o superiore a 6 anni o che pesa almeno 17 kg con infezione da epatite cronica C

FOSTER CITY, California - (BUSINESS WIRE) - Gilead Sciences, Inc. (NASDAQ: GILD) ha annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) degli Stati Uniti ha approvato una New Drug Application (sNDA) supplementare per Epclusa® (sofosbuvir 400 mg / velpatasvir 100 mg; sofosbuvir 200 mg / velpatasvir 50 mg) per il trattamento di persone con infezione da epatite C cronica (HCV) di età pari ad almeno 6 anni o con peso di almeno 17 kg, indipendentemente dal genotipo HCV o dalla gravità della malattia epatica.

Il dosaggio raccomandato di Epclusa nei bambini di età pari o superiore a 6 anni si basa sul peso e sulla funzionalità epatica. Epclusa è il primo regime pan-genotipico privo di inibitori della proteasi approvato negli Stati Uniti per adulti e bambini.

Negli Stati Uniti, ci sono circa 23.000-46.000 bambini che vivono con HCV. I bambini nati da madri con HCV sono una preoccupazione crescente, che aumenta in prevalenza del 60 percento dal 2011 al 2014. Inoltre, l'impegno in pratiche ad alto rischio, come l'uso di droghe per via endovenosa, è una via sempre più comune di trasmissione dell'HCV negli adolescenti e nei giovani adulti.

"Mentre il trattamento dell'HCV è stato trasformato negli ultimi anni, i medici che si prendono cura di alcuni bambini hanno ancora bisogno di prendere in considerazione diversi fattori, tra cui il genotipo e la gravità delle malattie del fegato, quando selezionano il piano di trattamento appropriato", ha affermato Kathleen B Schwarz, MD, Professore di Pediatria, Johns Hopkins University School of Medicine.

"L'espansione dell'approvazione di Epclusa può aiutare i bambini ammissibili che vivono con HCV a combattere questa malattia pericolosa per la vita e debilitante."

L'approvazione di Epclusa si basa sui dati di uno studio clinico di fase 2 in aperto (Studio 1143) che ha arruolato 175 bambini trattati con Epclusa per 12 settimane, di cui 173 inclusi nell'analisi di efficacia. Nei bambini di età compresa tra 12 e <18 anni, il trattamento con Epclusa ha comportato un tasso di guarigione (SVR12) del 93 percento (71/76) in quelli con infezione da HCV di genotipo 1 e del 100 percento in quelli con genotipo 2 (6/6), genotipo Infezione da HCV 3 (12/12), genotipo 4 (2/2) e genotipo 6 (6/6).

Nei bambini di età compresa tra 6 e <12 anni, il tasso di SVR era del 93 percento (50/54) in quelli con infezione da HCV di genotipo 1, 91 percento (10/11) in quelli con infezione da HCV di genotipo 3 e 100 percento in quelli con genotipo Infezione da HCV 2 (2/2) e genotipo 4 (4/4). Il profilo di sicurezza di Epclusa nei bambini di età pari o superiore a 6 anni trattati era generalmente coerente con quello osservato negli studi clinici sugli adulti.

Le reazioni avverse più comuni (incidenza maggiore o uguale al 10 percento, tutti i gradi) osservate con il trattamento con Epclusa per 12 settimane negli adulti sono mal di testa e affaticamento.

"Il costante impegno di Gilead nell'eliminazione dell'HCV include il portare i nostri farmaci nelle popolazioni più difficili da curare e la decisione odierna della FDA rappresenta un passo importante verso tale obiettivo", ha affermato Merdad Parsey, MD, PhD, Chief Medical Officer, Gilead Sciences.

"Con tassi di guarigione costantemente elevati negli studi clinici e nel mondo reale, Epclusa ha il potenziale per aiutare molti dei bambini che vivono con HCV negli Stati Uniti."

Per gli adulti, Epclusa è stato approvato per la prima volta dalla FDA e dall'Agenzia europea per i medicinali (EMA) nel 2016.

Un'applicazione di estensione della linea per l'uso di Epclusa nei bambini di età compresa tra 6 e <18 anni è attualmente in fase di revisione con l'EMA.

Fonte: gilead.com